罕見病用葯的上市公司

❶ osphen drugs是什麼意思

罕用葯(orphan drugs)或稱之為孤兒葯 系指用於罕見病( rare disease) ,或是商業價值小的,沒有贊助商願意投資開發的葯物。在美國，罕用葯指的是基於1983年1月頒發的罕用葯法案（ODA）而開發的葯物。聯邦法關於罕見病（rare diseases）的定義是在美國患者少於20萬人或發病率低於人群的萬分之五的疾病。這已被作為美國食品葯品管理局（FDA）的從屬法規。
根據WHO的報道，目前已確認的罕見病有5000~6000種，約占人類疾病的10%。在美國，約有2500萬人患有超過6000種的罕見病。在歐洲，約有5,000~8000種罕見病，受累人群占歐盟總人口的6%~8%，即2400~3600萬人。澳大利亞的罕見病受累人群約為120萬人。由幾千種小數目累積的罕見病人群數量確實也是一個大數目。我國目前由於未對罕見病進行界定，因此疾病種類與受累人群的數據未見報道。
授予罕用葯資格旨在鼓勵開發那些確有需要，但其價格在正常情況下也不是令人買不起或開發商無利可圖的葯物。由於對於這些疾病的治療，醫學研究和葯物開發的經濟效益不高。開發商之所以這樣做，他們可得到減稅的優惠和延長的獨家市場經營時間（獲批准後7年）。罕用葯法案背後的觀念是長期的排他性銷售將促進更多的公司把錢投資到研究中。該法案實施後，已經開發了許多這樣的葯物，包括治療神經膠質瘤,多發性骨髓瘤,膀胱纖維變性，苯丙酮尿症等。
在歐盟也存在類似的情況，罕用葯由歐洲葯品局(EMEA) 罕用葯委員會（Committee on Orphan Medicinal Procts）管理。2007年底，FDA 與EMEA達成一項協議。據此，同一個申請可適用於雙方機構，這樣就減少了公司申請罕用葯地位所需的時間與經費。然而，這兩個機構仍然是維持著分別批準的程序。
罕用葯的開發
罕用葯象其它葯物一樣，通常也遵循規定的開發途徑。試驗側重於葯物分子的表徵，穩定性，安全性和有效性。但統計負擔可以簡化些。例如，當某種罕見病的患者不足1000例時，在Ⅲ期臨床研究中也可不做1000個病例試驗。由於這些產品的市場本來就很小，作為開發、研究和生產這些葯的成本就有可能超過收入，這就需要政府的干預，通常要建立這樣的一個市場或組織生產這些產品。自由市場經濟的批評家們往往將此引證為自由市場經濟體制中的市場衰竭。而自由市場的提倡者們常常這樣回答，在擴大的安全性和有效性試驗的形式中，若沒有政府的干涉，開發成本將會相當大地降低。
在一個市場經濟體系中，要改善罕見病患者葯物治療的可獲得性和可及性，政府制訂相關的刺激政策是至關重要的。
國外有人概括政府的介入，可採取以下多種形式：
● 以稅支持生產或研究這些葯品的公司。
● 授予另外更多的權利並超過常規專利法的那些許可。
●給由大學和企業發起人開發用於罕見病的醫葯產品（包括葯品，
生物製品，醫療設備和醫葯食品）補貼和資助。
● 創建政府經營的公司來研究和生產這些葯品（該類型的一個實例見皇冠公司Crown corporation）
國外罕用葯激勵政策的出台，使許多罕見病的治療方案從無到有，取得了很好的效果。在美國，1983年罕用葯法案實施之前上市不足10個罕見病葯物，而到2007年2月，FDA登記的罕用葯1697個，獲得上市的302個，大約有110家制葯公司已經擁有FDA的罕用葯市場批准。盡管大多數公司只有一種罕用葯，但約有40%公司有兩種或更多的在研罕用葯。截至2007年4月，歐盟447個罕用葯獲得登記，34個上市；日本在1993~2004年間共有98個罕用葯上市。
我國早在1999年版的《葯品注冊管理辦法》就提到罕見病和治療罕見病新葯，但至今未對其進行明確界定，採取的激勵政策作用也並不明顯。現行的《葯品注冊管理辦法》（2005年版）對罕用葯研發也沒有更進一步地激勵政策。在2007年3月，國家食品葯品監督管理局公布的《葯品注冊管理辦法》徵求意見稿中，提到「艾滋病治療新葯、優於已上市治療惡性腫瘤、罕見病等疾病的新葯，將納入特殊審批的『綠色通道』，簡化審批程序」，但是，並沒有對罕見病以及罕見病用葯進行專門界定。應該說，我國的罕見病和罕用葯的相關政策還是相對滯後的。
借鑒國外在罕見病界定以及罕用葯研發激勵政策方面的經驗，可以對我國罕見病與罕用葯概念的界定與政策實施有一定的推動作用。

❷ 1粒賣近300的罕見病葯退出中國市場，背後的原因有哪些

這款葯為鹽酸沙丙蝶呤片（商品名“科望”），是部分罕見病高苯丙氨酸血症（HPA）患者必不可少的一款葯。在中國大陸市場尚無仿製葯上市的情況，該葯一旦退出，意味著這些患者將無葯可用。這種罕見病是人體內的苯丙氨酸代謝異常導致，在代謝過程之中酶產生了缺失或者是完全沒有，導致體內血液的苯丙氨酸濃度較高。這是一種基因突變或遺傳疾病。該葯由總部位於美國加州的跨國公司拜馬林制葯(BioMarin)生產。該公司的工作人員就退出中國市場一事回復《財經》記者稱，國外已有仿製葯上市，使用“科望”的患者市場大量流失，從企業整體考量，繼續保留該產品線的價值並不大，因此考慮退出中國市場。這200多名患者中真正吃得起“科望”的不足10%，“北京、青島、四川等部分地區的親友吃“科望”的多些，因為他們有補貼政策”。即便住在這些有政策補貼的地區，“外地人”也享受不到，因為這些政策會限制買葯人的出生地、戶籍等。

❸ CRO行業前景如何

CRO行業主要上市公司：目前國內CRO行業主要上市公司有葯明康德(603259)、康龍化成(300759)、泰格醫葯(300347)、昭衍新葯(603127)、葯石科技(300725)等。

本文核心數據：中國醫葯研發投入、中國創新葯相關政策匯總、中國創新葯臨床申請獲批量、有無CRO參與的葯物臨床周期、中國CRO行業市場規模

我國醫葯研發投入加大

醫葯研發支出是驅動CRO行業發展的基礎，近年來我國醫葯研發投入不斷加大，2020年其投入規模將達253億美元。葯企醫葯研發投入的增長，將為CRO市場釋放大量的增長空間。

❹ 亨特醫療這個公司有人熟悉嗎有人了解的嗎

公 司在成 都，他們的EPT+技術很不錯，可以用於關節疼痛修復，不需要反復換葯，避免增加患者換葯的痛苦。很不錯的。

❺ 輝瑞是哪個國家的

美國。

輝瑞於1989年進入中國市場。紮根中國30餘年，輝瑞已成為在華主要的外資制葯公司之一。目前輝瑞在中國業務覆蓋全國300餘個城市，並在華上市了五大領域的高品質的創新葯物，包括腫瘤、疫苗、抗感染、炎症與免疫、罕見病等多個領域的處方葯和疫苗。多年來，輝瑞始終致力於「成為中國醫療衛生體系重要組成部分」。

發展歷史編輯 語音

自20世紀80年代進入中國以來，輝瑞已發展成為在華最大的外資制葯企業。輝瑞在中國有約10000多名員工，業務覆蓋了全國300餘個城市。

輝瑞始終把「攜手共創健康中國」作為在華的使命，承諾並積極參與促進中國醫療衛生事業的發展和提高人民健康水平。我們志在通過創新的、富有社會責任並且商業可行的方式，滿足中國13億人民多樣化的醫療服務需求。

以上內容參考：網路-輝瑞公司

❻ 地中海貧血新葯Reblozyl規格有哪些

據EndpointsNews統計，2020年FDA共批准59款新葯上市，創下了進入21世紀以來的新高，當然這其中不乏新冠疫情的影響，誰也不能否認新冠疫情對瑞德西韋上市的催化作用。

據吉利德三季報顯示，2020年前三個季度，瑞德西韋的銷售額超過8億美元，這幾乎相當於一個小型Biotech公司的市值，當然，在全球生物技術領域影響力最大的雜志GEN評選出了2020年獲批上市的最暢銷的葯物TOP15中，瑞德西韋也當之無愧的拿下了TOP1的排位。

那麼，在這15款暢銷新葯中，有沒有可能會誕生重磅炸彈呢？

01 瑞德西韋（Veklury）

2020年Q1-Q3銷售額：8.73億美元

FDA批准日期：2020年10月22日（商業化銷售始於2020年7月）

所屬公司：吉利德

2020年10月22日，瑞德西韋獲FDA批准上市，用以住院治療成人及12歲以上兒童的新冠病毒感染患者。而該葯也早於5月和7月分別在日本和歐盟獲批用於治療新冠病毒感染患者。（註：5月1日，FDA為尚在研究中的抗病毒葯物瑞德西韋發放了治療新冠肺炎的緊急使用授權（EUA），用於治療疑似或確診新冠肺炎的重症患者，包括成年人和兒童。）

吉利德三季報顯示，瑞德西韋在美國的銷售額為7.85億美元，前三季度在歐盟銷售額為0.6億美元，其他市場銷售額為0.28億美元，也就是說美國的銷售額占據了全球銷售額的近90%。

有機構預測，該葯物在2021年的峰值銷售額為30.74億美元，此後銷售額將在2026年降至17.29億美元。

02 Tepezza

2020年Q1-Q3銷售額：4.76億美元

FDA批准日期：2020年1月21日

所屬公司：Horizon Therapeutics

Tepezza是全球首個且唯一一個甲狀腺眼病（TED）治療葯物，TED是一種嚴重的、進行性的、威脅視力的罕見自身免疫性疾病，與突眼（眼球膨出）、復視、視力模糊、疼痛、炎症和面部缺陷相關。

罕見病葯物價格昂貴，Tepezza標價在1.49萬美元/瓶左右。該葯物給葯方式為靜脈注射用凍乾粉末，每瓶含有500 mg，劑量為起始劑量10 mg/kg靜脈輸注，之後每3周靜脈輸注20 mg/kg，額外輸注7次，總治療費用約為12萬美元。此前的臨床試驗結果表明，在完成葯物治療後，患者表現出持久緩解，持續長達一年。

EvaluatePharma預測該葯物在2026年銷售額可達到14億美元。

03 Reblozyl

2020年Q1-Q3銷售額：1.59億美元

FDA批准日期：2019年11月8日（2020年進行商業化）

所屬公司：BMS

Reblozyl用於治療成人β地中海貧血的貧血，β-地中海貧血是一種罕見的血液病，會減少人體產生的重要的攜氧蛋白血紅蛋白產生，該葯物也是全球首個可以減少輸血次數的β地中海貧血療法，獲FDA快速通道以及「孤兒葯」稱號認定。2020年5月份該葯也在歐盟獲批用於成人患者治療β地中海貧血（β-thalassemia）和骨髓增生異常綜合症（MDS）相關的貧血。

Reblozyl的規格為25mg/瓶，售價3441美元/瓶，使用劑量為患者1千克體重需要1毫克葯物。

公開資料顯示，每年約有6萬名嬰兒出生時患有嚴重的輸血依賴性β地中海貧血，全球超過20萬。

在EvaluatePharma發布的報告《Vantage 2019 Preview》中，截至2019年全球20個最有價值的研發項目，Reblozyl以31億美元的凈現值（NPV）位列第18位。此前，華爾街著名投資銀行Jefferies分析師曾預測，Reblozyl的年銷售峰值將達到20億美元。

04 Ruxience（利妥昔單抗生物類似葯）

2020年Q1-Q3銷售額：7800萬美元

FDA批准日期：2019年7月23日（2020年進行商業化）

所屬公司：輝瑞普強

Ruxience為利妥昔單抗生物類似葯，獲批適應證為治療成人患者的非霍奇金淋巴瘤（NHL）、慢性淋巴細胞白血病（CLL）、肉芽腫伴多血管炎（GPA）以及顯微鏡下多血管炎（MPA）。2020年4月，該葯物也在歐盟獲批上市。

❼ 製造抗非典的葯品的上市公司是哪幾家

盡管產品進入抗「非典」葯物名單在短期內給上市公司帶來的經濟效益十分有限，但「非典」行情還是隨疫情進展及官方先後推薦相關醫葯展開了。先是中國疾病控制中心針對最早認為的「衣原體」病源公布了7種葯品：阿奇黴素、鹽酸四環素、左氧氟沙星、多西環素、利福平、紅黴素等抗生素，和更昔洛韋等抗病毒葯，之後衛生部推薦了防治方案（試行）內容，該方案內容包括：發熱超過38．5℃者、全身酸痛明顯者，可使用解熱鎮痛葯；咳嗽、咳痰者給予鎮咳、祛痰葯；治療上早期選用大環內脂類、氟喹諾酮類、β－內醯胺類、四環素類等，如果痰培養或臨床上提示有耐葯球菌感染，可選用（去甲）萬古黴素等，有嚴重中毒症狀達到重症病例標准者，應有規律使用糖皮質激素；可選用中葯輔助治療；可選用抗病毒葯物；可選用增強免疫功能的葯物。

❽ 70萬一針，罕見病的用葯到底有多難

近日，廣東省茂名市人民醫院兒科病房裡，一名10個月大，名叫“米粒”的小男孩終於控制住了肺炎，可以出院回家了。小孩患的是類似漸凍症卻更加嚴重的隱性遺傳病，叫做脊髓性肌萎縮症，是一種逐漸喪失運動神經元的罕見病（簡稱SMA）。 這是一種會導致肌肉無力和萎縮的運動神經元性疾病，這種罕見病是導致2歲以下嬰幼兒死亡的頭號遺傳性疾病，發病年齡越早越嚴重。

2月28日是第14個國際罕見病日，據世界衛生組織數據顯示，全球約有5000至8000種罕見病，我國大約有1680萬罕見病患者，每年新出生罕見病患者超過20萬。由於研發成本高，患者使用人數少，罕見病治療葯物通常比較昂貴。目前，在我國上市且有適應症的50餘種罕見病治療葯品，已有40餘種納入國家醫保葯品目錄。

❾ 生物制葯類外企有哪些

1、輝瑞公司

輝瑞公司（Pfizer Inc.）創建於1849年，迄今已有170餘年的歷史，總部位於美國紐約，是一家以科學為基礎的、創新的、以患者為先的生物制葯公司。輝瑞的目標是「為患者帶來改變其生活的突破創新」。

輝瑞於1989年進入中國市場。紮根中國30餘年，輝瑞已成為在華主要的外資制葯公司之一。目前輝瑞在中國業務覆蓋全國300餘個城市，並在華上市了五大領域的高品質的創新葯物，包括腫瘤、疫苗、抗感染、炎症與免疫、罕見病等多個領域的處方葯和疫苗。

以上內容參考：網路——輝瑞公司

網路——瑞士諾華公司

網路——賽諾菲

網路——羅氏制葯

網路——阿斯利康

❿ 中國有哪些頂尖的獸葯公司

1、Zoetis碩騰

碩騰，原為輝瑞的動物保健部門，如今已躍然成為一家全球性的動物保健公司，致力於為客戶及其業務提供有力支持。秉承輝瑞動物保健60 年的悠久歷史，我們為用戶提供優質的獸葯和疫苗、業務支持和技術培訓。我們始終不懈努力，並幫助飼養和關愛動物的人們，為他們解決所面臨的各種挑戰。

2、Merial梅里亞

梅里亞（Merial）是賽諾菲集團的動物保健部門。身為全球動物保健行業的領導者，梅里亞始終以創新為驅動力，為多種動物提供品種齊全的產品，以提高其健康、福祉和體能。

梅里亞中國的前身是成立於1990年5月的江西賽諾菲動物保健品有限公司。梅里亞目前在中國擁有三家合資生產企業和一家貿易公司,主要生產和銷售家禽疫苗產品，用於防治感染肉雞和蛋雞的各種疾病，並提供相關的免疫器械與免疫配套服務。

3、拜耳BAYER

拜耳公司於1863年由弗里德里希-拜耳在德國創建。1899年3月6日拜耳獲得了阿司匹林的注冊商標，該商標後來成為全世界使用最廣泛、知名度最高的葯品品牌，並為拜耳帶來了難以想像的巨額利潤。

1925年公司同其他幾家化學公司合並建立法本化學工業公司，戰後被拆散。1951年成為獨立的法本繼承公司，稱拜耳顏料公司，1972年取名「拜耳公司」。

4、Elanco

禮來公司創建於1876年，現已發展成為全球十大制葯企業之一。130多年來，禮來始終保持獨立。在全球范圍內，禮來與眾多優秀的合作夥伴一起，以更低的成本開發出創新的葯品，為世界上最迫切的醫葯需求尋找答案。

多年來，禮來一直被評選為全世界最適合工作的公司之一， 我們的員工也始終秉承著「誠信至上，追求卓越，以人為本」的核心價值觀。

5、勃林格殷格翰

勃林格殷格翰 (Boehringer-Ingelheim)是一家致力於人類生物制葯化學和動物健康產品的醫葯公司。人類制葯部門是該公司最大的部門，約占銷售量的95%。這包括了處方葯和保健消費品。 她是世界上最大的私有制葯企業。