罕见病用药的上市公司

❶ osphen drugs是什么意思

罕用药(orphan drugs)或称之为孤儿药 系指用于罕见病( rare disease) ,或是商业价值小的,没有赞助商愿意投资开发的药物。在美国，罕用药指的是基于1983年1月颁发的罕用药法案（ODA）而开发的药物。联邦法关于罕见病（rare diseases）的定义是在美国患者少于20万人或发病率低于人群的万分之五的疾病。这已被作为美国食品药品管理局（FDA）的从属法规。
根据WHO的报道，目前已确认的罕见病有5000~6000种，约占人类疾病的10%。在美国，约有2500万人患有超过6000种的罕见病。在欧洲，约有5,000~8000种罕见病，受累人群占欧盟总人口的6%~8%，即2400~3600万人。澳大利亚的罕见病受累人群约为120万人。由几千种小数目累积的罕见病人群数量确实也是一个大数目。我国目前由于未对罕见病进行界定，因此疾病种类与受累人群的数据未见报道。
授予罕用药资格旨在鼓励开发那些确有需要，但其价格在正常情况下也不是令人买不起或开发商无利可图的药物。由于对于这些疾病的治疗，医学研究和药物开发的经济效益不高。开发商之所以这样做，他们可得到减税的优惠和延长的独家市场经营时间（获批准后7年）。罕用药法案背后的观念是长期的排他性销售将促进更多的公司把钱投资到研究中。该法案实施后，已经开发了许多这样的药物，包括治疗神经胶质瘤,多发性骨髓瘤,膀胱纤维变性，苯丙酮尿症等。
在欧盟也存在类似的情况，罕用药由欧洲药品局(EMEA) 罕用药委员会（Committee on Orphan Medicinal Procts）管理。2007年底，FDA 与EMEA达成一项协议。据此，同一个申请可适用于双方机构，这样就减少了公司申请罕用药地位所需的时间与经费。然而，这两个机构仍然是维持着分别批准的程序。
罕用药的开发
罕用药象其它药物一样，通常也遵循规定的开发途径。试验侧重于药物分子的表征，稳定性，安全性和有效性。但统计负担可以简化些。例如，当某种罕见病的患者不足1000例时，在Ⅲ期临床研究中也可不做1000个病例试验。由于这些产品的市场本来就很小，作为开发、研究和生产这些药的成本就有可能超过收入，这就需要政府的干预，通常要建立这样的一个市场或组织生产这些产品。自由市场经济的批评家们往往将此引证为自由市场经济体制中的市场衰竭。而自由市场的提倡者们常常这样回答，在扩大的安全性和有效性试验的形式中，若没有政府的干涉，开发成本将会相当大地降低。
在一个市场经济体系中，要改善罕见病患者药物治疗的可获得性和可及性，政府制订相关的刺激政策是至关重要的。
国外有人概括政府的介入，可采取以下多种形式：
● 以税支持生产或研究这些药品的公司。
● 授予另外更多的权利并超过常规专利法的那些许可。
●给由大学和企业发起人开发用于罕见病的医药产品（包括药品，
生物制品，医疗设备和医药食品）补贴和资助。
● 创建政府经营的公司来研究和生产这些药品（该类型的一个实例见皇冠公司Crown corporation）
国外罕用药激励政策的出台，使许多罕见病的治疗方案从无到有，取得了很好的效果。在美国，1983年罕用药法案实施之前上市不足10个罕见病药物，而到2007年2月，FDA登记的罕用药1697个，获得上市的302个，大约有110家制药公司已经拥有FDA的罕用药市场批准。尽管大多数公司只有一种罕用药，但约有40%公司有两种或更多的在研罕用药。截至2007年4月，欧盟447个罕用药获得登记，34个上市；日本在1993~2004年间共有98个罕用药上市。
我国早在1999年版的《药品注册管理办法》就提到罕见病和治疗罕见病新药，但至今未对其进行明确界定，采取的激励政策作用也并不明显。现行的《药品注册管理办法》（2005年版）对罕用药研发也没有更进一步地激励政策。在2007年3月，国家食品药品监督管理局公布的《药品注册管理办法》征求意见稿中，提到“艾滋病治疗新药、优于已上市治疗恶性肿瘤、罕见病等疾病的新药，将纳入特殊审批的‘绿色通道’，简化审批程序”，但是，并没有对罕见病以及罕见病用药进行专门界定。应该说，我国的罕见病和罕用药的相关政策还是相对滞后的。
借鉴国外在罕见病界定以及罕用药研发激励政策方面的经验，可以对我国罕见病与罕用药概念的界定与政策实施有一定的推动作用。

❷ 1粒卖近300的罕见病药退出中国市场，背后的原因有哪些

这款药为盐酸沙丙蝶呤片（商品名“科望”），是部分罕见病高苯丙氨酸血症（HPA）患者必不可少的一款药。在中国大陆市场尚无仿制药上市的情况，该药一旦退出，意味着这些患者将无药可用。这种罕见病是人体内的苯丙氨酸代谢异常导致，在代谢过程之中酶产生了缺失或者是完全没有，导致体内血液的苯丙氨酸浓度较高。这是一种基因突变或遗传疾病。该药由总部位于美国加州的跨国公司拜马林制药(BioMarin)生产。该公司的工作人员就退出中国市场一事回复《财经》记者称，国外已有仿制药上市，使用“科望”的患者市场大量流失，从企业整体考量，继续保留该产品线的价值并不大，因此考虑退出中国市场。这200多名患者中真正吃得起“科望”的不足10%，“北京、青岛、四川等部分地区的亲友吃“科望”的多些，因为他们有补贴政策”。即便住在这些有政策补贴的地区，“外地人”也享受不到，因为这些政策会限制买药人的出生地、户籍等。

❸ CRO行业前景如何

CRO行业主要上市公司：目前国内CRO行业主要上市公司有药明康德(603259)、康龙化成(300759)、泰格医药(300347)、昭衍新药(603127)、药石科技(300725)等。

本文核心数据：中国医药研发投入、中国创新药相关政策汇总、中国创新药临床申请获批量、有无CRO参与的药物临床周期、中国CRO行业市场规模

我国医药研发投入加大

医药研发支出是驱动CRO行业发展的基础，近年来我国医药研发投入不断加大，2020年其投入规模将达253亿美元。药企医药研发投入的增长，将为CRO市场释放大量的增长空间。

❹ 亨特医疗这个公司有人熟悉吗有人了解的吗

公 司在成 都，他们的EPT+技术很不错，可以用于关节疼痛修复，不需要反复换药，避免增加患者换药的痛苦。很不错的。

❺ 辉瑞是哪个国家的

美国。

辉瑞于1989年进入中国市场。扎根中国30余年，辉瑞已成为在华主要的外资制药公司之一。目前辉瑞在中国业务覆盖全国300余个城市，并在华上市了五大领域的高品质的创新药物，包括肿瘤、疫苗、抗感染、炎症与免疫、罕见病等多个领域的处方药和疫苗。多年来，辉瑞始终致力于“成为中国医疗卫生体系重要组成部分”。

发展历史编辑 语音

自20世纪80年代进入中国以来，辉瑞已发展成为在华最大的外资制药企业。辉瑞在中国有约10000多名员工，业务覆盖了全国300余个城市。

辉瑞始终把“携手共创健康中国”作为在华的使命，承诺并积极参与促进中国医疗卫生事业的发展和提高人民健康水平。我们志在通过创新的、富有社会责任并且商业可行的方式，满足中国13亿人民多样化的医疗服务需求。

以上内容参考：网络-辉瑞公司

❻ 地中海贫血新药Reblozyl规格有哪些

据EndpointsNews统计，2020年FDA共批准59款新药上市，创下了进入21世纪以来的新高，当然这其中不乏新冠疫情的影响，谁也不能否认新冠疫情对瑞德西韦上市的催化作用。

据吉利德三季报显示，2020年前三个季度，瑞德西韦的销售额超过8亿美元，这几乎相当于一个小型Biotech公司的市值，当然，在全球生物技术领域影响力最大的杂志GEN评选出了2020年获批上市的最畅销的药物TOP15中，瑞德西韦也当之无愧的拿下了TOP1的排位。

那么，在这15款畅销新药中，有没有可能会诞生重磅炸弹呢？

01 瑞德西韦（Veklury）

2020年Q1-Q3销售额：8.73亿美元

FDA批准日期：2020年10月22日（商业化销售始于2020年7月）

所属公司：吉利德

2020年10月22日，瑞德西韦获FDA批准上市，用以住院治疗成人及12岁以上儿童的新冠病毒感染患者。而该药也早于5月和7月分别在日本和欧盟获批用于治疗新冠病毒感染患者。（注：5月1日，FDA为尚在研究中的抗病毒药物瑞德西韦发放了治疗新冠肺炎的紧急使用授权（EUA），用于治疗疑似或确诊新冠肺炎的重症患者，包括成年人和儿童。）

吉利德三季报显示，瑞德西韦在美国的销售额为7.85亿美元，前三季度在欧盟销售额为0.6亿美元，其他市场销售额为0.28亿美元，也就是说美国的销售额占据了全球销售额的近90%。

有机构预测，该药物在2021年的峰值销售额为30.74亿美元，此后销售额将在2026年降至17.29亿美元。

02 Tepezza

2020年Q1-Q3销售额：4.76亿美元

FDA批准日期：2020年1月21日

所属公司：Horizon Therapeutics

Tepezza是全球首个且唯一一个甲状腺眼病（TED）治疗药物，TED是一种严重的、进行性的、威胁视力的罕见自身免疫性疾病，与突眼（眼球膨出）、复视、视力模糊、疼痛、炎症和面部缺陷相关。

罕见病药物价格昂贵，Tepezza标价在1.49万美元/瓶左右。该药物给药方式为静脉注射用冻干粉末，每瓶含有500 mg，剂量为起始剂量10 mg/kg静脉输注，之后每3周静脉输注20 mg/kg，额外输注7次，总治疗费用约为12万美元。此前的临床试验结果表明，在完成药物治疗后，患者表现出持久缓解，持续长达一年。

EvaluatePharma预测该药物在2026年销售额可达到14亿美元。

03 Reblozyl

2020年Q1-Q3销售额：1.59亿美元

FDA批准日期：2019年11月8日（2020年进行商业化）

所属公司：BMS

Reblozyl用于治疗成人β地中海贫血的贫血，β-地中海贫血是一种罕见的血液病，会减少人体产生的重要的携氧蛋白血红蛋白产生，该药物也是全球首个可以减少输血次数的β地中海贫血疗法，获FDA快速通道以及“孤儿药”称号认定。2020年5月份该药也在欧盟获批用于成人患者治疗β地中海贫血（β-thalassemia）和骨髓增生异常综合症（MDS）相关的贫血。

Reblozyl的规格为25mg/瓶，售价3441美元/瓶，使用剂量为患者1千克体重需要1毫克药物。

公开资料显示，每年约有6万名婴儿出生时患有严重的输血依赖性β地中海贫血，全球超过20万。

在EvaluatePharma发布的报告《Vantage 2019 Preview》中，截至2019年全球20个最有价值的研发项目，Reblozyl以31亿美元的净现值（NPV）位列第18位。此前，华尔街著名投资银行Jefferies分析师曾预测，Reblozyl的年销售峰值将达到20亿美元。

04 Ruxience（利妥昔单抗生物类似药）

2020年Q1-Q3销售额：7800万美元

FDA批准日期：2019年7月23日（2020年进行商业化）

所属公司：辉瑞普强

Ruxience为利妥昔单抗生物类似药，获批适应证为治疗成人患者的非霍奇金淋巴瘤（NHL）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）、肉芽肿伴多血管炎（GPA）以及显微镜下多血管炎（MPA）。2020年4月，该药物也在欧盟获批上市。

❼ 制造抗非典的药品的上市公司是哪几家

尽管产品进入抗“非典”药物名单在短期内给上市公司带来的经济效益十分有限，但“非典”行情还是随疫情进展及官方先后推荐相关医药展开了。先是中国疾病控制中心针对最早认为的“衣原体”病源公布了7种药品：阿奇霉素、盐酸四环素、左氧氟沙星、多西环素、利福平、红霉素等抗生素，和更昔洛韦等抗病毒药，之后卫生部推荐了防治方案（试行）内容，该方案内容包括：发热超过38．5℃者、全身酸痛明显者，可使用解热镇痛药；咳嗽、咳痰者给予镇咳、祛痰药；治疗上早期选用大环内脂类、氟喹诺酮类、β－内酰胺类、四环素类等，如果痰培养或临床上提示有耐药球菌感染，可选用（去甲）万古霉素等，有严重中毒症状达到重症病例标准者，应有规律使用糖皮质激素；可选用中药辅助治疗；可选用抗病毒药物；可选用增强免疫功能的药物。

❽ 70万一针，罕见病的用药到底有多难

近日，广东省茂名市人民医院儿科病房里，一名10个月大，名叫“米粒”的小男孩终于控制住了肺炎，可以出院回家了。小孩患的是类似渐冻症却更加严重的隐性遗传病，叫做脊髓性肌萎缩症，是一种逐渐丧失运动神经元的罕见病（简称SMA）。 这是一种会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病，这种罕见病是导致2岁以下婴幼儿死亡的头号遗传性疾病，发病年龄越早越严重。

2月28日是第14个国际罕见病日，据世界卫生组织数据显示，全球约有5000至8000种罕见病，我国大约有1680万罕见病患者，每年新出生罕见病患者超过20万。由于研发成本高，患者使用人数少，罕见病治疗药物通常比较昂贵。目前，在我国上市且有适应症的50余种罕见病治疗药品，已有40余种纳入国家医保药品目录。

❾ 生物制药类外企有哪些

1、辉瑞公司

辉瑞公司（Pfizer Inc.）创建于1849年，迄今已有170余年的历史，总部位于美国纽约，是一家以科学为基础的、创新的、以患者为先的生物制药公司。辉瑞的目标是“为患者带来改变其生活的突破创新”。

辉瑞于1989年进入中国市场。扎根中国30余年，辉瑞已成为在华主要的外资制药公司之一。目前辉瑞在中国业务覆盖全国300余个城市，并在华上市了五大领域的高品质的创新药物，包括肿瘤、疫苗、抗感染、炎症与免疫、罕见病等多个领域的处方药和疫苗。

以上内容参考：网络——辉瑞公司

网络——瑞士诺华公司

网络——赛诺菲

网络——罗氏制药

网络——阿斯利康

❿ 中国有哪些顶尖的兽药公司

1、Zoetis硕腾

硕腾，原为辉瑞的动物保健部门，如今已跃然成为一家全球性的动物保健公司，致力于为客户及其业务提供有力支持。秉承辉瑞动物保健60 年的悠久历史，我们为用户提供优质的兽药和疫苗、业务支持和技术培训。我们始终不懈努力，并帮助饲养和关爱动物的人们，为他们解决所面临的各种挑战。

2、Merial梅里亚

梅里亚（Merial）是赛诺菲集团的动物保健部门。身为全球动物保健行业的领导者，梅里亚始终以创新为驱动力，为多种动物提供品种齐全的产品，以提高其健康、福祉和体能。

梅里亚中国的前身是成立于1990年5月的江西赛诺菲动物保健品有限公司。梅里亚目前在中国拥有三家合资生产企业和一家贸易公司,主要生产和销售家禽疫苗产品，用于防治感染肉鸡和蛋鸡的各种疾病，并提供相关的免疫器械与免疫配套服务。

3、拜耳BAYER

拜耳公司于1863年由弗里德里希-拜耳在德国创建。1899年3月6日拜耳获得了阿司匹林的注册商标，该商标后来成为全世界使用最广泛、知名度最高的药品品牌，并为拜耳带来了难以想象的巨额利润。

1925年公司同其他几家化学公司合并建立法本化学工业公司，战后被拆散。1951年成为独立的法本继承公司，称拜耳颜料公司，1972年取名“拜耳公司”。

4、Elanco

礼来公司创建于1876年，现已发展成为全球十大制药企业之一。130多年来，礼来始终保持独立。在全球范围内，礼来与众多优秀的合作伙伴一起，以更低的成本开发出创新的药品，为世界上最迫切的医药需求寻找答案。

多年来，礼来一直被评选为全世界最适合工作的公司之一， 我们的员工也始终秉承着“诚信至上，追求卓越，以人为本”的核心价值观。

5、勃林格殷格翰

勃林格殷格翰 (Boehringer-Ingelheim)是一家致力于人类生物制药化学和动物健康产品的医药公司。人类制药部门是该公司最大的部门，约占销售量的95%。这包括了处方药和保健消费品。 她是世界上最大的私有制药企业。